围绕肖伟的故事，北京举办了神经母细胞瘤患者关爱沙龙

中新网3月23日电(记者沈深)5岁的他，本该是无忧无虑的年纪。然而，神经母细胞瘤的突然发作打乱了这个唯一家庭原本的幸福。在被诊断为高危神经母细胞瘤后，该疾病在太多化疗后复发.
在中国高危神经母细胞瘤缺乏有效治疗的困境下，帮助肖伟和更多儿童的“生命接力”正在日夜进行。
3月21日，围绕肖伟的故事，北京举办了神经母细胞瘤患者关爱沙龙。十几名儿童及其家长来到现场，与儿童肿瘤学家、非营利组织、政府和企业分享他们的诊疗经验和真正的痛点，探讨如何通过各方的共同努力促进药物的可及性，让更多的家庭少走弯路。
突破困难只是为了实现孩子生活的每一种可能
在人们的印象中，癌症往往与老年人的有关有关，但不为人知的是，即使是刚刚出生的婴儿和儿童也可能患有癌症。据国家癌症中心统计，近年来，我国15岁以下儿童恶性肿瘤发病率高达每年2.5万例左右，在我国儿童常见死因中，恶性肿瘤仅次于意外伤害位居第二。
其中，神经母细胞瘤是儿童颅外实体瘤的一种，约占我国儿童恶性肿瘤的8%~10%。神经母细胞瘤患者一般在15岁以下，发病时近一半不到2岁。神经母细胞瘤的发病率很低。根据欧美国家的数据，我国每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤。但神经母细胞瘤由于恶性程度高、进展快、治疗难度大，常被称为“儿童肿瘤之王”。特别是对高危、复发和难治的儿童，临床治疗无效，长期生存率差。
天津肿瘤医院副院长赵强(图片由主办单位提供)
“肖伟的情况恰恰反映了神经母细胞瘤的危险，”天津肿瘤医院副院长赵强说。“一般来说，如果孩子能尽快就医，及时治疗，还是有希望达到更好的预后的。但在我国，大部分儿童在确诊时已进展到中晚期，治疗方案较少，进一步增加了治疗难度。因此，我们希望呼吁更多的社会力量关注神经母细胞瘤，帮助公众正确认识这一疾病，为更多的儿童提供及时的帮助和治疗。”
天津肿瘤医院的燕杰教授说：“肖伟的故事源于我们诊所一个孩子的真实经历。不幸的是，由于疾病进展迅速，尽管各方做出了巨大努力，但孩子最终未能使用新的治疗方案。但我依然欣慰的是，在这个探索的过程中，我们为更多的孩子打开了一个“生命通道”，让他们引进新的药物。目前，儿童已经能够通过绿色通道获得新的免疫疗法。真心希望更多的孩子能得到治疗，有机会像其他孩子一样健康成长。”
待遇和科普并重，帮助孩子家庭少走弯路
据报道，虽然这种疾病很危险，但如果能得到积极的治疗，许多神经母细胞瘤儿童仍有机会治愈。在沙龙里，同济大学的一名学生分享了他的故事：“我4岁的时候，被诊断为神经母细胞瘤，但幸运的是，在父母的保护下，我经历了很多治疗，不仅把病情控制住了，还顺利长大，考上了自己喜欢的大学。我很幸运再次成为一个健康的人，踏上了我理想的道路，收获了那么多的善良和爱。所以，我也想鼓励那些需要帮助的孩子。‘童年毒瘤之王’是可以打败的。曾经我们活下来了，现在你也充满了希望。”
如何帮助更多的孩子摆脱疾病的阴影，顺利成长，是临床医生、儿童家庭和社会各界共同面临的挑战。
北京儿童医院王焕民教授(图片由主办方提供)
北京儿童医院王焕民教授在分享中表示：“与发达国家相比，我国儿童神经母细胞瘤的治疗水平亟待提高。针对长期生存率低、创新药物研究不足等挑战，希望以推动临床研究为重点，尽快开展神经母细胞瘤等儿童肿瘤的大数据分析，为探索更切合我国儿童实际的治疗方案提供支持。虽然神经母细胞瘤是一种非常危险和罕见的肿瘤，但它是可以治愈的，实现这个目标需要我们长期的投入和共同努力。”
“儿童肿瘤不是小型成人肿瘤。两者在发病机制和治疗药物上有很大差异。”关于癌症儿童面临的实际问题，深圳翡翠儿童公益基金会秘书长、美国杜克大学癌症生物学博士李志忠表示，癌症儿童迫切需要发现创新疗法，实现更准确的临床治疗。真正意义上的治愈；另一方面，我们也希望在及时普及科学信息的帮助下，更多的家庭能够减少恐惧，少走弯路，在各行各业的帮助下，这些孩子能够回归正常的学习和生活。
争分夺秒保护孩子的生命希望
鉴于国内神经母细胞瘤患儿的迫切临床需求，百济神州推出GD2单克隆抗体药物QARZIBA？(dinutoximab)是优化的新一代抗GD2单克隆抗体，可与神经母细胞瘤细胞过表达的特异性靶标GD2结合，诱导双重免疫机制，可导致肿瘤细胞裂解死亡。目前，在国内没有正式审批的情况下，为了尽快获得国内儿童治疗新药，通过海南博鳌乐城国际医疗旅游创业园的一系列创新政策，该药提前登陆国内“绿色通道”，也为国内神经母细胞瘤患儿带来了生机。
海南博鳌乐城国际医疗旅游创业园副主任刘(主办方为提供)
“为了加快全球新药在中国的落地，海南博鳌乐城国际医疗旅游创业园利用国家‘两国九条’制度，采用极简审批制度，让患者减少等待时间，在当地使用国际领先的治疗药物。”海南博鳌乐城国际医疗旅游创业园副主任刘指出：“在政策的支持下，我们与临床专家和企业共同发起了生命接力赛，成功实现了第一胎的成功输注。我相信，随着政策研究的深入和更多许可新药的推出，重疾的整体诊疗水平将进一步与国际接轨，惠及更多家庭。”
据悉，2018年，除了“先试”的政策探索外，国家药品监督管理局(NMPA)已将(dinutoximab Beta)列入首批临床急需的境外药物名单。2020年11月，NMPA接受了达图珠单抗的营销许可申请，并将其纳入优先审查。